全部药物

按作用机制分类浏览所有已收录的药物。

肿瘤(抗癌)

抗 PD-1 单克隆抗体(免疫检查点抑制剂)

  • 帕博利珠单抗 (可瑞达(Keytruda))

    一种免疫检查点抑制剂:松开免疫细胞的"刹车",让身体的免疫系统重新去攻击癌细胞。是目前获批用途最广的同类药物之一。

  • 纳武利尤单抗 (欧狄沃(Opdivo))

    一种免疫检查点抑制剂:松开免疫细胞的"刹车",让身体的免疫系统重新去攻击癌细胞。是最早上市、也是中国首个获批的同类药物之一。

  • 替雷利珠单抗 (百泽安(Tevimbra))

    一种免疫检查点抑制剂:松开免疫细胞的"刹车",让身体的免疫系统重新去攻击癌细胞。由百济神州研发。

  • 多塔利单抗 (Jemperli)

    一种免疫检查点抑制剂:松开免疫细胞的"刹车",让免疫系统重新攻击癌细胞;主要用于晚期或复发的子宫内膜癌;由葛兰素史克(GSK)研发。

  • 西米普利单抗 (Libtayo)

    一种免疫检查点抑制剂:松开免疫细胞的"刹车",让身体的免疫系统重新去攻击癌细胞;主要用于晚期皮肤癌等;由再生元研发。

  • 卡瑞利珠单抗 (艾瑞卡(AiRuiKa))

    一种免疫检查点抑制剂:松开免疫细胞的"刹车",让身体的免疫系统重新去攻击癌细胞;由恒瑞医药研发,目前主要在中国获批。

  • 信迪利单抗 (达伯舒(Tyvyt))

    一种免疫检查点抑制剂:松开免疫细胞的"刹车",让身体的免疫系统重新去攻击癌细胞。由信达生物与礼来共同开发,目前主要在中国获批。

  • 派安普利单抗 (安尼可(Anniko))

    一种免疫检查点抑制剂:松开免疫细胞的"刹车",让免疫系统重新攻击癌细胞;主要用于鼻咽癌等;由康方生物研发,已在中国和美国获批。

  • 斯鲁利单抗 (汉斯状(HANSIZHUANG))

    一种免疫检查点抑制剂:松开免疫细胞的"刹车",让免疫系统重新攻击癌细胞;是全球首个获批一线治疗广泛期小细胞肺癌的抗 PD-1 抗体;由复宏汉霖(复星医药旗下)研发。

  • retifanlimab(瑞替法尼单抗) (Zynyz)

    一种免疫检查点抑制剂:松开免疫细胞的"刹车",让免疫系统重新攻击癌细胞;主要用于默克尔细胞癌、肛管鳞癌;由 Incyte 研发。

  • 特瑞普利单抗 (拓益(Loqtorzi))

    一种免疫检查点抑制剂:松开免疫细胞的"刹车",让身体的免疫系统重新去攻击癌细胞。由君实生物研发,是首个获美国 FDA 批准的中国自研同类药物。

BTK 抑制剂(布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂)

  • 伊布替尼 (亿珂(Imbruvica))

    一种 BTK 抑制剂:掐断 B 细胞里那条让癌细胞"活下去、长起来"的信号,用于慢性淋巴细胞白血病等血液肿瘤;由强生(杨森)与艾伯维联合开发。

抗 HER2 单克隆抗体

  • 曲妥珠单抗 (赫赛汀(Herceptin))

    一种抗 HER2 抗体:贴住癌细胞表面过多的 HER2"生长天线",挡住生长信号,用于 HER2 阳性乳腺癌与胃癌;由罗氏研发,是 HER2 阳性乳腺癌治疗的里程碑药物。

  • 伊尼妥单抗 (赛普汀(Cipterbin))

    一种抗 HER2 单克隆抗体:贴住癌细胞表面的 HER2"生长天线",既挡住生长信号,又招来免疫细胞清除癌细胞,用于 HER2 阳性乳腺癌;由三生国健研发。

BCR-ABL 酪氨酸激酶抑制剂

  • 伊马替尼 (格列卫(Gleevec / Glivec))

    一种 BCR-ABL 激酶抑制剂:关停慢性髓性白血病里"常开"的致病酶,让白血病细胞停止增殖;由诺华研发,是靶向治疗的里程碑药物。

  • 氟马替尼 (豪森昕福)

    一种 BCR-ABL 抑制剂:关掉慢性粒细胞白血病里那台"永远开机"的致癌马达;它是伊马替尼的衍生物,对 BCR-ABL 的选择性和强度更高;由翰森制药研发,在中国获批。

雄激素受体抑制剂(抗雄激素)

  • 恩扎卢胺 (安可坦(Xtandi))

    一种雄激素受体抑制剂:堵住给前列腺癌细胞"发出生长命令"的雄激素受体,让癌细胞断了生长信号,用于前列腺癌;由安斯泰来与辉瑞共同开发。

BTK 抑制剂

  • 泽布替尼 (百悦泽(Brukinsa))

    一种 BTK 抑制剂:卡住癌变 B 细胞里的"繁殖开关",让这类血液肿瘤的癌细胞停止生长。由百济神州研发,是首个获美国 FDA 批准的中国本土抗癌新药之一。

  • 阿可替尼 (Calquence)

    一种 BTK 抑制剂:卡住癌变 B 细胞里的"繁殖开关",让这类血液肿瘤的癌细胞停止生长。是第二代 BTK 抑制剂,选择性较高,由阿斯利康研发。

  • 奥布替尼 (宜诺凯(HIBRUKA))

    一种 BTK 抑制剂:卡住癌变 B 细胞里的"繁殖开关",让这类血液肿瘤的癌细胞停止生长。由诺诚健华研发,已在中国与澳大利亚获批。

CDK4/6 抑制剂

  • 哌柏西利 (爱博新(Ibrance))

    一种 CDK4/6 抑制剂:卡住推动癌细胞分裂的"马达",把细胞挡在"分裂闸口"前,用于 HR 阳性、HER2 阴性的晚期乳腺癌;由辉瑞研发。

多靶点酪氨酸激酶抑制剂(VEGFR 等)

  • 仑伐替尼 (乐卫玛(Lenvima))

    一种多靶点激酶抑制剂:掐断肿瘤"拉血管补给线"的信号(VEGFR 等),饿住肿瘤,用于甲状腺癌、肝癌、肾癌、子宫内膜癌;由卫材研发。

  • 安罗替尼 (福可维(Anlotinib))

    一种国产多靶点激酶抑制剂:掐断肿瘤"拉血管补给线"的信号(VEGFR 等),饿住肿瘤,用于晚期肺癌、软组织肉瘤等;由正大天晴(中国生物制药)研发。

抗 EGFR 单克隆抗体

  • 西妥昔单抗(cetuximab) (爱必妥(Erbitux))

    一种抗 EGFR 单克隆抗体:堵住肿瘤细胞表面的"生长信号接收器"(EGFR),切断"快生长"命令;用于头颈鳞癌和 RAS 野生型转移性结直肠癌。由默克(Merck KGaA)在北美以外地区商业化。

PARP 抑制剂

  • 尼拉帕利(niraparib) (则乐(Zejula))

    一种 PARP 抑制剂:堵住癌细胞修补 DNA 断裂的"修理工"(PARP),让本就不擅修复的癌细胞(如 BRCA 突变)因 DNA 损伤累积而死亡;用于卵巢癌维持治疗。由再鼎医药在大中华区开发上市(源自 GSK / Tesaro)。

VEGFR 抑制剂(高选择性)

BCR-ABL 酪氨酸激酶抑制剂(第三代)

  • 泊那替尼 (Iclusig)

    一种 BCR-ABL 抑制剂:关掉慢性粒细胞白血病里那台"永远开机"的致癌马达,尤其对带 T315I 突变、别的药失效的患者仍然有效;由武田研发。

多靶点酪氨酸激酶抑制剂(VEGFR/MET/AXL)

  • 卡博替尼(cabozantinib) (Cabometyx(卡博替尼))

    一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂:同时掐断肿瘤"拉血管供养"(VEGFR)和"生长、扩散"(MET、AXL)的多个开关,饿住并压制肿瘤;用于肾细胞癌、肝细胞癌、甲状腺癌等。由 Exelixis 研发,Ipsen 负责其在多个海外市场的商业化。

雄激素受体抑制剂(ARi)

EGFR 酪氨酸激酶抑制剂

  • 埃克替尼 (凯美纳(Conmana))

    一种 EGFR 抑制剂:关掉肺癌细胞上"催生长"的 EGFR 开关,用于 EGFR 突变的非小细胞肺癌;由贝达药业研发,是中国第一个自主研发上市的小分子靶向抗癌药。

抗 PD-L1 单克隆抗体(免疫检查点抑制剂)

  • 舒格利单抗 (择捷美(Cejemly))

    一种抗 PD-L1 抗体:盖住癌细胞打出的"假朋友"信号 PD-L1,让免疫卫兵不再被骗、重新攻击癌细胞,用于非小细胞肺癌等;由基石药业研发,是首个在欧洲获批的中国国产 PD-L1 抗体。

IDH1 抑制剂(靶向抗癌药)

  • 艾伏尼布(ivosidenib) (Tibsovo)

    一种 IDH1 抑制剂:关掉突变 IDH1 酶产生的"异常代谢物",解除对癌细胞分化的阻断,让白血病等癌细胞重新"长大成熟"而不再乱增殖;用于携带 IDH1 突变的急性髓系白血病等。由施维雅(Servier)研发。

抗 HER2 抗体偶联药物(ADC)

  • 维迪西妥单抗(disitamab vedotin) (爱地希(Aidixi))

    一种抗 HER2 的"抗体偶联药物"(ADC):用抗 HER2 抗体当"导航",把强效化疗药精准送进 HER2 阳性癌细胞内部再释放,定点杀伤;用于胃癌、尿路上皮癌等。由荣昌生物(RemeGen)研发,是中国首个获批的原创 ADC。

ALK/ROS1 酪氨酸激酶抑制剂(新一代)

  • 伊鲁阿克 (启欣可)

    一种新一代 ALK 抑制剂:关掉肺癌里"错接基因拼出的永远开机激酶"(ALK),用于 ALK 阳性非小细胞肺癌;由齐鲁制药自主研发。

选择性雌激素受体降解剂(SERD)

  • 艾拉司群(elacestrant) (Orserdu)

    一种口服 SERD(选择性雌激素受体降解剂):不仅挡住雌激素受体,还促使它被"降解清除",从而切断驱动 ER 阳性乳腺癌生长的雌激素信号;用于携带 ESR1 突变、经内分泌治疗后进展的晚期乳腺癌。由 Stemline(Menarini 集团)开发。

HDAC 抑制剂(组蛋白去乙酰化酶抑制剂)

  • 西达本胺 (爱谱沙(Epidaza))

    一种 HDAC 抑制剂:拦住"关闭抑癌基因"的酶,让被沉默的抑癌基因重新开启,用于外周 T 细胞淋巴瘤、乳腺癌等;由微芯生物研发,是中国首个自主研发上市的口服亚型选择性 HDAC 抑制剂。

抗 PD-L1 单克隆抗体

  • 泰特利单抗(tagitanlimab)

    一种抗 PD-L1 抗体:松开癌细胞踩住免疫"刹车"的手,让 T 细胞恢复战斗力去清除肿瘤;用于复发或转移性鼻咽癌。由科伦博泰(Kelun-Biotech)研发,已在中国获批。

BTK 抑制剂(第二代)

  • tirabrutinib(替拉鲁替尼) (Velexbru)

    一种第二代 BTK 抑制剂:卡住 B 细胞里的"繁殖开关",用于原发中枢神经系统淋巴瘤等 B 细胞肿瘤;由小野制药研发,已在日本等地获批。

门冬酰胺酶(天冬酰胺清除酶)

免疫与炎症

TNF-α 抑制剂(全人源单克隆抗体)

  • 阿达木单抗 (修美乐(Humira))

    一种全人源抗 TNF-α 单克隆抗体:既中和游离的「炎症信号」TNF-α,也结合细胞膜上的 TNF-α 并借 Fc 清除相关细胞。相比更早的人鼠嵌合抗体(英夫利西单抗),它是「全人源」的、免疫原性更低,可皮下自我注射。由艾伯维研发,曾多年位居全球药品销售榜首。

IL-4Rα 抑制剂(白细胞介素-4 受体 α 拮抗剂)

  • 度普利尤单抗 (达必妥(Dupixent))

    一种 IL-4Rα 抑制剂:盖住细胞上的"共用接口",让引发过敏的两种信号 IL-4、IL-13 都插不进去,用于特应性皮炎、哮喘等 2 型炎症疾病;由赛诺菲与再生元共同开发。

TNF 抑制剂(可溶性诱饵受体 / p75-Fc 融合蛋白)

  • 依那西普 (恩利(Enbrel))

    一种 TNF 抑制剂,但它不是抗体,而是「可溶性诱饵受体」——用人 TNF 受体(p75)的胞外段接一段抗体 Fc 做成,像一大把「假接口」在血里漂,抢先粘住过多的 TNF(以及它的「兄弟」淋巴毒素 α)。它对游离的 TNF 最拿手,对细胞膜上的 TNF 作用弱,这也是它在克罗恩病等肠病里基本无效的原因。由安进研发,是最早上市的抗 TNF 药物之一。

抗 IL-6 受体单克隆抗体

  • 托珠单抗 (雅美罗(Actemra))

    一种抗 IL-6 受体抗体:堵住"点燃炎症"的白细胞介素-6 信号通路,用于类风湿关节炎、细胞因子释放综合征等;由中外制药研发。

TNF 抑制剂(人鼠嵌合单克隆抗体)

  • 英夫利西单抗 (Remsima / Inflectra)

    一种抗 TNF-α 单克隆抗体(人鼠嵌合):既抓血里游离的 TNF,也结合长在细胞膜上的 TNF,并借 Fc 段清除这些「放火的细胞」,因此对克罗恩病、溃疡性结肠炎等肠道炎症也有效。因保留鼠源片段,较易产生抗药抗体、需静脉输注。Celltrion 以生物类似药 Remsima(及皮下剂型 Zymfentra)供应。

抗 α4 整合素单克隆抗体

  • 那他珠单抗 (Tysabri)

    一种抗 α4 整合素抗体:盖住免疫细胞用来"扒墙钻进大脑"的抓钩,拦住它们进入脑和脊髓,用于多发性硬化等;由百健研发。

抗 IL-12/23(p40)单克隆抗体

TNF 抑制剂(聚乙二醇化抗体 Fab 片段,无 Fc)

  • 培塞利珠单抗 (希敏佳(Cimzia))

    一种结构特殊的抗 TNF 药:只保留抗体上抓 TNF 的「一只手」(Fab 片段),去掉了 Fc「尾巴」,再包一层聚乙二醇(PEG)。没有 Fc 意味着不引发补体 / 细胞杀伤,也不经胎盘转运——因此是孕期可考虑的抗 TNF 选择;PEG 让它在体内更持久。由 UCB 研发。

靶向释放皮质类固醇(IgA 肾病)

抗 IL-13 单克隆抗体

  • 曲罗芦单抗(tralokinumab) (Adbry / Adtralza)

    一种抗 IL-13 抗体:牢牢抓住驱动特应性皮炎的炎症信号 IL-13,让它接不上受体、发不出"发炎"命令,缓解湿疹的红痒;用于中重度特应性皮炎。由 LEO Pharma 研发。

  • lebrikizumab(来瑞组单抗) (Ebglyss)

    一种抗 IL-13 抗体:精准中和驱动特应性皮炎(湿疹)的关键炎症信号 IL-13,减轻皮肤红痒和屏障损伤;用于中重度特应性皮炎。由礼来(Lilly)研发,Almirall 拥有其欧洲权益并负责商业化。

抗 IL-23 单克隆抗体

  • 替瑞奇珠单抗 (Ilumya)

    一种抗 IL-23 抗体:拦下驱动银屑病的关键炎症信号 IL-23,让皮损消退,用于中重度斑块型银屑病;由太阳制药(Sun Pharma)研发。

代谢与内分泌

GLP-1 受体激动剂

  • 司美格鲁肽 (Ozempic / Wegovy)

    一种 GLP-1 受体激动剂:模拟饭后肠道分泌的"GLP-1"信号,帮助降血糖、减轻食欲,用于 2 型糖尿病和体重管理;由诺和诺德研发。

GIP/GLP-1 双受体激动剂

  • 替尔泊肽 (穆峰达(Mounjaro) / Zepbound)

    一种 GIP/GLP-1 双受体激动剂:同时模拟饭后肠道分泌的两种"信号"激素,既帮着降血糖,又明显减轻食欲,用于 2 型糖尿病和体重管理;由礼来研发。

SGLT2 抑制剂(钠-葡萄糖协同转运蛋白 2 抑制剂)

  • 恩格列净 (欧唐静(Jardiance))

    一种 SGLT2 抑制剂:关掉肾脏里把糖"回收"进血的泵,让多余的糖随尿排掉,用于 2 型糖尿病,并能保护心脏和肾脏;由勃林格殷格翰与礼来共同推广。

双胍类口服降糖药

  • 二甲双胍(metformin) (格华止(Glucophage))

    一种一线口服降糖药:主要"叫停"肝脏多余的产糖,并让身体对胰岛素更敏感,从而平稳降血糖;是 2 型糖尿病最常用的基础用药。华润双鹤(华润医药)等企业大量生产。

α-葡萄糖苷酶抑制剂(口服降糖药)

  • 阿卡波糖(acarbose) (卡博平(华东)/ Glucobay)

    一种 α-葡萄糖苷酶抑制剂:在小肠里"拖慢"把淀粉切成葡萄糖的酶,让饭后血糖别一下子飙上去、变得平稳;用于 2 型糖尿病。华东医药的"卡博平"是其代表产品。

长效基础胰岛素(人胰岛素类似物)

孕激素(长效皮下埋植避孕)

  • 依托孕烯(etonogestrel) (Nexplanon)

    一种孕激素(黄体酮类)长效避孕药,做成一根火柴大小的皮下埋植剂:持续释放依托孕烯,主要通过抑制排卵、让宫颈黏液变稠、使子宫内膜变薄,来长期避孕。由欧加隆(Organon)生产。

皮质醇合成抑制剂(11β-羟化酶抑制剂)

  • 奥西洛司他(osilodrostat) (Isturisa)

    一种皮质醇合成抑制剂:库欣综合征时身体分泌的皮质醇过多,它卡住肾上腺里合成皮质醇的关键酶 11β-羟化酶,减少皮质醇的生成,用于不能手术或手术未治愈的成人库欣综合征。由意大利瑞科达蒂(Recordati)开发。

心血管与血液

Ⅹa 因子抑制剂(口服抗凝药)

  • 阿哌沙班 (艾乐妥(Eliquis))

    一种口服 Ⅹa 因子抑制剂(抗凝药):阻断凝血连锁反应的关键一步,降低房颤患者中风等血栓风险;由 BMS 与辉瑞共同开发。

  • 利伐沙班 (拜瑞妥(Xarelto))

    一种口服 Ⅹa 因子抑制剂(抗凝药):卡住凝血连锁反应的关键一步,降低房颤患者中风等血栓风险;由拜耳研发,是最早上市的口服 Ⅹa 因子抑制剂。

  • 艾多沙班 (Lixiana / Savaysa)

    一种口服 Ⅹa 因子抑制剂(抗凝药):卡住凝血连锁反应的关键一步,用于房颤患者的卒中预防和静脉血栓的治疗;由第一三共研发。

他汀类(HMG-CoA 还原酶抑制剂)

  • 阿托伐他汀 (立普妥(Lipitor))

    一种他汀类降脂药:卡住肝脏"制造胆固醇的关键机器",让血里的坏胆固醇(LDL)降下来,预防心梗、中风;是全球用得最多的药物之一,由辉瑞研发、现归晖致(Viatris)。

  • 瑞舒伐他汀(rosuvastatin) (可定(Crestor))

    一种强效他汀类降脂药:卡住肝脏合成胆固醇的"关键机器"(HMG-CoA 还原酶),让血里的坏胆固醇(LDL)降下来,预防心梗、中风;由盐野义(Shionogi)发现。

环氧合酶(COX)抑制剂(抗血小板 / 解热镇痛抗炎)

钙通道阻滞剂(CCB,二氢吡啶类)

血管紧张素转换酶抑制剂(ACEI)

  • 依那普利(enalapril) (悦宁定(Vasotec))

    一种 ACE 抑制剂降压药:拦住把"血管紧张素 I"变成强力收缩血管的"血管紧张素 II"的关键酶,让血管放松、血压下降,也保护心脏和肾脏;用于高血压和心衰。扬子江药业等企业大量生产。

前列环素类似物(IP 受体激动剂)

长效重组凝血因子IX(白蛋白融合蛋白)

长效重组人粒细胞集落刺激因子(G-CSF)

  • 艾氟培格司亭(eflapegrastim) (Rolvedon)

    一种长效 G-CSF(粒细胞集落刺激因子):化疗常常误伤骨髓、让中性粒细胞(一种白细胞)骤减、容易感染;它结合骨髓里的 G-CSF 受体,催促骨髓多造中性粒细胞,降低化疗后“发热性中性粒细胞减少”引发的感染风险。由韩美药品(Hanmi)研发。

溶栓药(纤溶酶原激活剂)

抗感染与疫苗

mRNA 疫苗

抗 HIV 复方药(整合酶抑制剂 + 反转录酶抑制剂)

β-内酰胺类抗生素(青霉素类)

  • 阿莫西林(amoxicillin) (Amoxil / 阿莫仙)

    一种青霉素类(β-内酰胺)抗生素:卡住细菌"砌细胞壁"的关键工序,让细菌外壁造不牢、胀破死亡;用于多种细菌感染。由山德士(Sandoz)等企业大量生产。

第一代头孢菌素(β-内酰胺类抗生素)

  • 头孢氨苄(cephalexin) (Keflex(头孢氨苄))

    一种第一代头孢菌素(β-内酰胺)抗生素:卡住细菌"砌细胞壁"的关键酶,让细菌外壁造不牢、胀破死亡;用于呼吸道、皮肤软组织、泌尿道等感染。由 Aurobindo 等企业大量生产。

第二代头孢菌素(β-内酰胺类抗生素)

  • 头孢呋辛(cefuroxime) (Ceftin / Zinnat(头孢呋辛酯))

    一种第二代头孢菌素(β-内酰胺)抗生素:同样卡住细菌造细胞壁的关键酶,让细菌壁破裂死亡;抗菌谱比第一代更广,用于呼吸道、泌尿道、皮肤及早期莱姆病等。由 Lupin 等企业大量生产。

腺病毒载体疫苗(新冠)

肺炎球菌多糖结合疫苗

神经与精神

非典型抗精神病药(多巴胺 D2 部分激动剂)

  • 阿立哌唑 (安律凡(Abilify))

    一种"多巴胺系统稳定剂":占住多巴胺 D2 受体,把过强的多巴胺信号调稳,用于精神分裂症、双相障碍等;由大冢制药研发。

  • 布瑞哌唑 (Rexulti)

    一种"多巴胺系统稳定剂":占住多巴胺 D2 受体,把过强的多巴胺信号调稳,用于精神分裂症、抑郁症辅助治疗等;由灵北与大冢共同开发。

静脉全身麻醉药(GABA-A 受体正向调节剂)

  • 丙泊酚(propofol) (Diprivan(得普利麻))

    一种起效快、苏醒也快的静脉全身麻醉药:增强大脑里的"刹车"信号(GABA),迅速让神经安静下来、进入无意识的麻醉状态;用于麻醉诱导、维持与镇静。费森尤斯卡比(Fresenius Kabi)是主要生产者之一。

抗 CGRP 单克隆抗体(偏头痛预防)

  • 瑞玛奈珠单抗 (Ajovy)

    一种抗 CGRP 抗体:把引发偏头痛的关键信号分子 CGRP 提前拦下、中和掉,用于预防成人偏头痛发作;由梯瓦研发。

VMAT2 抑制剂

  • 缬苯那嗪(valbenazine) (Ingrezza)

    一种 VMAT2 抑制剂:给神经末梢"把多巴胺装进小囊泡"的搬运工踩刹车,减少多巴胺释放,从而缓解迟发性运动障碍那种停不下来的不自主动作;由 Neurocrine 研发。

非典型(第二代)抗精神病药

  • 鲁拉西酮(lurasidone) (Latuda)

    一种口服非典型抗精神病药:主要挡住大脑里过度活跃的多巴胺 D2 受体和 5-HT2A(血清素)受体,把过强、失衡的信号调回正常,从而改善精神分裂症和双相抑郁的症状。由住友制药(Sumitomo Pharma)开发。

抗癫痫药(钠通道调节 + GABA-A 正向变构调节)

  • 塞诺巴美(cenobamate) (Xcopri)

    一种作用机制独特的抗癫痫药:一方面稳住神经元上的电压门控钠通道、压制异常的“持续钠电流”,另一方面增强大脑的 GABA 抑制信号,双管齐下减少异常放电,用于成人局灶性(部分性)癫痫发作。由 SK 生物制药(SK Biopharmaceuticals)开发。

呼吸与过敏

短效 β2 受体激动剂(SABA,支气管扩张剂)

长效 β2 受体激动剂(LABA,支气管扩张剂)

鼻用复方(抗组胺药 + 糖皮质激素)

  • 奥洛他定 / 糠酸莫米松(olopatadine / mometasone furoate) (Ryaltris)

    一种治疗季节性过敏性鼻炎的鼻喷雾复方:把“抗组胺药”奥洛他定和“鼻用糖皮质激素”糠酸莫米松合在一起——前者挡住引起打喷嚏、流涕、鼻痒的组胺,后者压下鼻黏膜的炎症,两者联手缓解鼻部过敏症状。由印度格兰马克(Glenmark)研发。

眼科

前列腺素类似物(眼用降眼压药)

  • 曲伏前列素(travoprost) (苏为坦(Travatan))

    一种前列腺素类似物滴眼液:打开眼睛房水的"排水通道",让房水多排出去、眼压降下来,保护视神经;用于开角型青光眼和高眼压症。由爱尔康(Alcon)研发。

前列腺素类似物(眼用降眼压药,无防腐剂)

其他(罕见病、皮肤等)

CFTR 调节剂(校正剂+增效剂)

  • 依来卡托/替扎卡托/伊伐卡托 (Trikafta(三联疗法))

    一种治疗囊性纤维化的三联口服药:两种"校正剂"帮出错的 CFTR 蛋白正确折叠、送到细胞表面,一种"增效剂"把这道"闸门"打开,让盐和水重新流动、把又稠又黏的黏液变稀。由福泰制药(Vertex)研发。

质子泵抑制剂(PPI)

  • 奥美拉唑(omeprazole) (Prilosec / 洛赛克(Losec))

    一种质子泵抑制剂:摁停胃壁细胞上不停"泵酸"的质子泵,让胃酸明显减少,缓解反酸烧心、帮溃疡愈合;是最常用的抑酸药之一。由瑞迪博士(Dr. Reddy's)等企业生产。

  • 泮托拉唑(pantoprazole) (Protonix(泮托拉唑))

    一种质子泵抑制剂:摁停胃壁细胞的"泵酸机",减少胃酸,用于反流性食管炎、胃与十二指肠溃疡等;是常用抑酸药之一。由 Zydus 等企业大量生产。

  • 艾普拉唑(ilaprazole) (壹丽安(ilaprazole))

    一种质子泵抑制剂:摁停胃壁细胞的"泵酸机"(质子泵),大幅减少胃酸,用于十二指肠溃疡、反流性食管炎;半衰期较长、受基因代谢差异影响较小。由丽珠集团(Livzon)研发上市。

反义寡核苷酸(ASO)

  • 诺西那生 (思而赞(Spinraza))

    一种反义寡核苷酸药:通过"改写剪辑方式",让备用基因 SMN2 造出完整、好用的 SMN 蛋白,弥补脊髓性肌萎缩症(SMA)患者缺失的运动神经元存活蛋白;由 Ionis 发现、与渤健(Biogen)共同开发。

小干扰 RNA(siRNA / RNAi 疗法)

  • vutrisiran(伏西兰) (Amvuttra)

    一种 RNA 干扰(RNAi)药物:在肝脏里"掐断"生产 TTR 蛋白的信使 RNA,让异常 TTR 越造越少,减少淀粉样蛋白在神经和心脏的沉积;用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)。由 Alnylam 研发。

外用维 A 酸类(视黄酸受体调节剂)

  • 阿达帕林(adapalene) (达芙文(Differin))

    一种外用"维 A 酸类"祛痘药:作用于皮肤的视黄酸受体,让毛囊口的角质正常代谢脱落、不再堵塞毛孔,并减轻炎症,从而减少粉刺和痘痘;用于寻常痤疮。由高德美(Galderma)研发(达芙文)。

加压素(抗利尿激素)类似物(V2 受体激动剂)

抗 FGF23 单克隆抗体

  • 布罗索尤单抗(burosumab) (Crysvita)

    一种抗 FGF23 抗体:中和体内过多的"排磷激素"FGF23,让肾脏重新留住磷、帮助骨骼正常矿化;用于 X 连锁低磷血症(XLH)等因 FGF23 过多导致的低磷性骨病。由协和麒麟(Kyowa Kirin)研发。

静脉/皮下注射人免疫球蛋白(IgG 替代治疗)

  • 人免疫球蛋白(immune globulin) (Gamunex-C)

    一种从健康人血浆中提纯的混合免疫球蛋白(抗体):原发性免疫缺陷的人自己造不出足够抗体、反复感染,它把成千上万献血者血浆里的 IgG 抗体补进体内,帮助识别并清除病原,减少感染。也用于免疫性血小板减少性紫癜等。由基立福(Grifols)生产。

C 型利钠肽(CNP)类似物

  • 伏索利肽(vosoritide) (Voxzogo)

    首个针对软骨发育不全(软骨发育不全性侏儒)病根的药:这种病是 FGFR3 基因过度活跃、像踩住了长骨生长的“刹车”。伏索利肽是 C 型利钠肽(CNP)类似物,结合软骨细胞的 NPR-B 受体、对抗 FGFR3 的过度信号,松开“刹车”,促进长骨生长。由 BioMarin 研发。